Acelerar el desarrollo y la disponibilidad de medicamentos que tratan enfermedades graves son de interés para todos, especialmente cuando los medicamentos son el primer tratamiento disponible o tienen ventajas sobre los tratamientos existentes.
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) desarrolló Fast Track, un proceso diseñado para facilitar el desarrollo, y agilizar la revisión de medicamentos para tratar enfermedades graves, mientras satisface una necesidad médica no satisfecha. El objetivo es obtener nuevos medicamentos importantes para el paciente antes. Fast Track aborda lo que llama una amplia gama de enfermedades graves.
Por supuesto, determinar si una enfermedad es grave es una cuestión de criterio, pero en general se basa en si un medicamento determinado tendrá un impacto en factores tales como la supervivencia, el funcionamiento diario o la probabilidad de que la enfermedad, si se deja sin tratamiento, pasará de una condición menos grave a una más grave. SIDA, Alzheimer, insuficiencia cardíaca y cáncer son ejemplos obvios de enfermedades graves.
Recientemente, la FDA otorgó la designación Fast Track a dos medicamentos actualmente bajo investigación para el tratamiento del dolor crónico, algo positivo no solo para aquellos pacientes que necesitan terapia adicional para su dolor refractario, sino también para la comunidad de dolor crónico en general, incluyendo profesionales de la salud. Esto se debe a que la FDA está reconociendo que ciertos tipos de dolor crónico son de hecho una afección grave, y no solo un síntoma exasperante, lo que afecta negativamente la supervivencia de los pacientes y limita su vida cotidiana.
El dolor crónico en ciertos entornos es en sí mismo una necesidad médica no satisfecha.
Cumplir con una necesidad médica no satisfecha se define como proporcionar una terapia donde no existe o proporcionar una terapia que puede ser potencialmente superior a la terapia existente.
Cualquier medicamento que se desarrolle para tratar o prevenir una enfermedad sin terapia actual obviamente se dirige a una necesidad no satisfecha. Si hay terapias existentes, un medicamento de vía rápida debe mostrar alguna ventaja sobre el tratamiento disponible, como por ejemplo:
• Mostrando efectividad superior
• Evitar los efectos secundarios graves de un tratamiento disponible
• Disminuir una toxicidad clínicamente significativa de un tratamiento aceptado
Un medicamento que recibe la designación Fast Track es elegible para algunos o todos los siguientes:
• Reuniones más frecuentes con la FDA para discutir el plan de desarrollo del medicamento y garantizar la recopilación de los datos necesarios para respaldar la aprobación del medicamento.
• Correspondencia escrita más frecuente de la FDA sobre aspectos tales como el diseño de los ensayos clínicos propuestos
• Elegibilidad para aprobación acelerada
• Rolling Review, lo que significa que una compañía farmacéutica puede presentar secciones completadas de su Nueva Aplicación de Medicamentos (NDA) para su revisión por la FDA, en lugar de esperar hasta que se complete cada sección de la solicitud antes de que pueda revisarse toda la solicitud.
Y ahora, un poco más sobre las dos designaciones recientes de Fast Track, recientemente hechas públicas:
AmiKet es una combinación de crema analgésica tópica que contiene la amitriptilina antidepresiva y el antagonista del receptor NMDA, la ketamina. Su indicación planificada es para el tratamiento del dolor neuropático asociado con la neuropatía periférica inducida por quimioterapia. Esta es una condición dolorosa que puede interrumpir o incluso evitar la finalización de regímenes de quimioterapia potencialmente curativos: los pacientes literalmente arriesgan la muerte en lugar de lidiar con el dolor insoportable del tratamiento. El Instituto Nacional del Cáncer anunció resultados positivos de un estudio centrado en la seguridad y eficacia de Amiket. Será interesante ver si una revisión adicional de Amiket dará lugar a que algún día esté disponible en el mercado abierto, y si jugará un papel en mejorar un poco la vida de los pacientes de cáncer.
NKTR-181 es un agonista de los receptores opioides, diseñado para disminuir la velocidad de entrada al cerebro, reduciendo así el atractivo de esta droga como un objetivo de abuso. Su mecanismo de acción también reduce algunos de los efectos secundarios del sistema nervioso central. Los propietarios de los derechos de NKTR-181 ven su potencial para tratar las condiciones de dolor crónico con un perfil de seguridad mejorado en comparación con las terapias actuales. Se planean más estudios para examinar la eficacia y seguridad de NKTR-181, además de un estudio de responsabilidad por abuso humano.
Para la comunidad de dolor crónico, Fast Track puede no parecer lo suficientemente rápido. Con suerte, los estudios de los medicamentos mencionados son sólidos y positivos. Esta comunidad no puede permitirse que lo tomen para otro viaje, rápido o lento.
